早期诊断、及时治疗非常关键，经过诊断评估和全面的医学、心理检查，诊断明确，应采取综合治疗措施，包括特殊教育训练，家庭治疗计划以及药物疗法。
治疗的目标为减少孤独症行为症状、增强社会交往、促进正常发育。由教师以及父母对患儿进行特殊教育训练，包括生活习惯、言语运动技能的学习训练，矫正病态行为症状和其他不适应行
为。家庭治疗计划包括行为和发育指导、必要的咨询，帮助父母学会照管和训练孤独症儿童的基本方法。
药物疗法以氟哌啶醇较为常用，3～7岁患儿，每日剂量l～ 6mg，分2－3次口服，可改善多动、退缩、刻板行为、攻击和自伤行为等。近年来，对本病药物疗法的临床研究较多，但无确切肯定的效果或意见不一，诸如氟苯丙胺（fenfluramnie）、大剂量维生素疗法、维生素B6与镁剂联合疗法、吗啡阻滞剂（如钠屈酮）治疗等。盐酸可乐定治疗孤独症，目前正在试用阶段。
药物疗法 视患儿状况使用适量抗精神病药和中枢兴奋剂加以治疗。前者如小剂量的氟哌啶醇和小剂量舒必利，有利于改善患儿兴奋多动、刻板重复行为、自言自语、模仿语言及无法控制的尖叫及发声，有利于改善患儿与外界的接触和交往，增进语言交流的倾向和使用语言的能力，对烦躁不安、情感冷淡等亦有较好的疗效。中枢兴奋剂包括利他林、匹莫林，对治疗部分孤独症儿童的多动、冲动和注意力涣散有一定的效用。此外，自1965年以来的大量研究表明，大剂量的维生素B6与镁剂合用可使约半数孤独症患儿获益，坚持服用后患儿目触情况转佳，兴奋行为减少，对四周环境的兴趣增加，哭闹减少而语言增多，变得较为正常。对孤独症患儿进行药物治疗应严格按医生处方用药，切不可乱用。
饮食疗法 科学研究发现，奶制品、麦制品及粮食酿造的酒类中含有的谷蛋白和酪蛋白对患儿的大脑具有麻醉作用，影响到患儿的行为、智慧、情绪、痛感的极限以及对声音的敏感度，影响脑子里与说话和听觉统合有关系的颞叶以及减少血液里的糖，因而造成脑子反应缓慢。该疗法就是通过控制食用该类食品达到缓解症状的目的。
孤独症儿童的情况千差万别，治疗应根据个体情况的不同而采取不同的方法，切不可一刀切。
教育训练法 有目的地劝导患儿参与各种活动，从而对患儿进行行为治疗，改善其各项缺陷，使患儿能有良好的举止，更能适应广泛的社会生活。目前，国内外已经有多家大医院、研究机构开设了孤独症儿童教育训练中心，各种专门性的早期干预中心、教育中心也已经出现，为对儿童孤独症进行深入的研究和更好的教育训练提供了可能性。
